利好举措改善临床儿童用药现状

日前，国家卫生健康委、民政部、国家医保局、国家中医药管理局、国家药监局联合发布《关于开展儿童血液病、恶性肿瘤医疗救治及保障管理工作的通知》（以下简称《通知》），提出逐步将更多符合条件的儿童血液病、恶性肿瘤等重大疾病治疗药物纳入医保支付范围，为血液病、恶性肿瘤患儿提供保障。

在完善诊疗体系方面，《通知》明确将“再生障碍性贫血、免疫性血小板减少症、血友病、噬血细胞综合征等非肿瘤性儿童血液病，以及淋巴瘤、神经母细胞瘤、骨及软组织肉瘤、肝母细胞瘤、肾母细胞瘤、视网膜母细胞瘤”等儿童实体肿瘤作为首批救治管理病种。对于国家确定这十大病种为首批救治管理病种的考量，吉林紫鑫药业股份有限公司市场部总监骆路分析称，主要是这十大病种在儿童疾病中发病率较高、疾病治疗费用昂贵、患儿家庭负担重，此《通知》是国家为了避免患儿家庭因病致贫而出台的利民举措。此举无论是对此类疾病治疗相关药物生产企业，还是对药品的审批、流通、医保支付，都是利好。

在推进医保支付改革方面，《通知》提出完善医保药品目录动态调整机制，逐步将更多符合条件的儿童血液病、恶性肿瘤等重大疾病治疗药物纳入医保支付范围。而在今年7月，国家医保局局长胡静林在《学习时报》上发表的署名文章《在新的历史起点推进医疗保障改革发展》中也提到，2019年重点将儿童用药纳入医保目录。据此，骆路预测，首批救治管理十大病种治疗相关的药品被列入可能性很大。但他也特别提醒道，纳入医保目录与缓解儿童用药短缺没有相关性，只是减少患者的经济压力而已。

此外，《通知》还表示将指导各地对治疗方案明确的病种优先实行按病种付费，合理测算病种付费标准。“按病种付费对于儿童用药来说是把双刃剑。按病种付费是国家在规范临床药品的科学合理使用，为医保减压。个人以为对于物美价廉的治疗性药品是利好，高昂的辅助性用药是利空。还有，按病种付费对于价格高的原研儿童药也会产生影响。”骆路说道。

不合理用药是造成儿童用药出现安全问题的主因

虽然《通知》为部分儿童用药的研发和临床使用亮了“绿灯”，而且近年来国家支持儿童用药研发与生产的政策也出了不少，但总体来说，儿童专用药依然稀缺匮乏，临床上使用的很多都是成人用药的“微缩版”。但事实上，儿童并不是成人的缩小版，药物吸收、代谢、毒副作用等可能会与成人有很不同。

之所以出现儿童专用药匮乏的现象，主要是因为无论我国还是国外，药企对儿童新药的研发积极性都不是很高，尤其是孤儿药，研发成本高，风险大，成本回收时间长。究竟该如何提高药企对儿童药的研发和生产积极性？骆路建议，一方面，国家可成立儿童药研发基金，鼓励企业和院校科研机构共同申报，也就是从资金方面给予支持；另一方面，国家层面牵头整合医药企业、院校和科研机构的科研资源，帮助企业提升研发能力，这样才持久。

值得注意的是，有观点指出，儿童临床研究是一个非常大的障碍，药物上市肯定要做临床研究，证明药物安全有效，但不管是医生、家长还是社会，大家都不愿意把儿童当作试验者，这也造成了儿童用药临床试验的志愿者很难招募。

“家长的担忧很大一部分来自于未知，对试验缺乏足够的了解。”骆路表示，要解决这个难题，首先要符合伦理要求，取得受试儿童及家长的同意，研究者要给法定监护人讲清楚为什么要用这个药，以及可能的效果和可能出现的风险等，并充分尊重儿童退出研究的自愿；其次，制定适合儿童的临床试验方案，遵循风险最低、尽最大努力预测并减少已知风险、减少不适、给予儿童喜欢的环境、痛苦最小等原则。

其实，儿童用药不仅研发少、品种稀缺，安全问题也是频发。上月，就有媒体报道湖南一名5岁儿童因过量服药在家昏睡三天，以及江西92名儿童在接受“三伏贴”治疗后陆续出现不良反应的案例。为何儿童用药受到高度关注却仍是问题频发？其背后的症结令人深思。

“不合理用药为其一个主因。上文提过，儿童不是成人的缩小版，儿童要有儿童专用药。另外，不合理用药，如滥用抗生素导致儿童体内菌群失调，产生细菌耐药性，甚至肝肾功能损伤等；滥用复方制剂；超说明书用药；随意联合用药，很多中药、西药虽然药名不同，但成分惊人地一致，这就会导致过量服药。”在骆路看来，对儿童安全用药知识的宣传非常重要，其所在的企业吉林紫鑫药业股份有限公司也正在积极地宣传这部分内容。

各方发力共同解决儿童用药难题

近年来，随着我国经济的快速发展，以及国家对儿科药物研发与应用日益重视，儿童的用药健康受到全社会关注。在今年全国“两会”期间，一位全国人大代表用“儿童专用药品少、适用剂型少、适用规格少、生产厂家少，用药风险高、不良反应高、资源浪费高”来形容我国儿童用药现状，一语中的。

我国目前药品管理方面的《药品管理法》、《药品注册管理办法》等法律法规，都未对儿童药物或成人药物的儿童用法提出特殊规定，缺乏专门针对儿童药物的相应法律法规，亦无专门监管儿童用药的机构。由此可见，加快儿童用药的研发和监管，保障儿童安全用药刻不容缓。虽然此次《通知》体现了国家对儿童用药的愈加重视，但儿童专用药品种类少、用药安全问题依然严峻，亟待各方共同发力解决，特别是随着我国“全面二孩”政策的实施，儿童用药将会迎来更多的需求。

首先，相关卫生健康部门、药品监管部门应积极作为,加快推进儿童用药法律法规的制定出台,鼓励和引导医药企业加大对儿童用药的研发。全国人大代表车耶曾提出《关于健全和完善儿童及婴幼儿安全用药政策法规的建议》，制定针对儿童用药管理的法规和条例，完善注册管理办法，增加针对儿童用药的管理条款；设置专门机构，加强对儿童用药领域的监管；完善促进儿童药物研发的政策，制定延长儿童药物的保护期、税收减免等优惠政策，鼓励药厂研发和生产的积极性，加大儿童新药的开发力度，研发符合儿童用药特点、副作用小、更适合儿童使用的新型制剂。

其次，药企也要在政策的大背景之下，顺势而为，加快儿童专用药及剂型的研发。骆路建议，对于一些科研实力雄厚的国内中药制药企业，可以通过发掘古代中医典籍，研发儿童中成药，发扬光大祖国医学。例如，六味地黄丸是我国宋代著名的儿科医家钱乙《小儿药证直诀》首创，目前暂未了解到有儿童专用剂型。对于传统中成药儿童剂型的开发，以及对国医大师和名老中医经典儿童处方的研发等，也与国家鼓励中医药发展的政策相符。

（来源：医药观察家报）