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“全球新药中国首发”渐成趋势!中国患者率先惠及!

发布时间:2022-03-12

    过去,国外创新药进入中国市场需要经过较长的时间周期,有的创新药在国外上市多年后才得以获批引入中国。随着中国药品审评审批制度改革不断深化,优先审评审批政策持续完善和落实,新药审批流程大幅提速,促使在中国获批上市的创新药物数量持续攀升,进一步丰富了患者及家庭的治疗选择,吸引了越来越多的创新企业积极投入本土研发,加速“全球新”创新药的上市进程,临床需求的民生痛点正在逐步化解。

聚焦本土临床需求,高价值创新药让患者早获益


    今年年初,《“十四五”医药工业发展规划》正式发布,加快创新驱动发展转型,构筑国际竞争新优势,健全医药供应保障体系,更好地满足人民群众多元化、多层次的健康需求,已经成为推动医药产业高质量发展的重要动力。在此背景下,无论是“走出去”还是“引进来”,强化关键核心技术,推进高价值创新药的产业化与应用,中国创新药聚焦临床价值的发展导向已经愈发清晰。


    然而,当前在临床使用端依然缺少符合创新药特点的绩效考核指标、临床合理用药指南,加上受到知识产权、医保支付管理、药事服务能力等因素限制,部分创新药在获批上市以及纳入医保支付之后,依然无法充分享受到高价值创新药的价值认可。


    全国人大代表、贝达药业董事长丁列明在“两会”期间公开指出,创新药的监管不仅需要进一步提高药品审评与临床需求程度之间的关联度,还需要在此基础上建立与医保谈判和医疗机构临床使用的紧密衔接机制,使广大患者能够尽快分享到科技发展成果,满足未被满足的临床需求,更加充分地挖掘“临床价值”潜力。


    中国医药产业从模仿到跟随再到并跑,走过了一条艰辛的发展道路。如今,虽然面对前所未有的国际化机遇,但在积极“出海”开拓国际市场的同时,围绕“中国未被满足的临床需求”这一根本出发点,用高质量、高科技含量、高临床价值的创新药物让患者尽早获益,从中国走出全球创新药正在得到产业重视。


    全国政协委员、红杉中国创始及执行合伙人沈南鹏认为,我国的新药研发主要通过“跟”“改”“买”等路径,集中在已发现已验证、研发失败率低的跟随创新层面,虽不失为一种解决药物可及性的合理模式,但容易出现相同靶点药物扎堆,研发资金投入产出效率低等不足;为了让患者从无药可治到有药可治,再到有药可选,需要更好实现新药研发和解决临床需求的共同进步。


    聚焦本土临床需求,以心脑血管疾病、慢性呼吸系统疾病、糖尿病、肿瘤、慢性肾病等为代表的慢性非传染性疾病,依然是中国最具挑战的生命健康威胁,医疗负担不容忽视;此外,杜氏肌营养不良(DMD)、肝豆状核变性、脊髓小脑性共济失调等罕见病,同样引发着广泛关注。


    有别于传统“中国新”创新药的模仿式研发,First-in-class“全球新”创新药的精髓就在于全新的作用机制与靶点。珐博进(中国)总经理钟黎蕴华曾经告诉记者,为患者谋幸福,填补未被满足的医疗需求,“全球新”药物研发必须从源头进行基础研究和临床转化,这是高价值医药创新的顶级标准。


    行业普遍认为,新时期提高“全球新”创新药的可及性,需要资源与政策有规划地支持开发创新机制与靶点、创新化合物与生物药基础研究、完善平台技术、加大知识产权保护等,使患者更早更快地获得有效治疗,这必将是行业迈向高质量发展的核心升级方向。

国际化加速融合,“中国首发”承诺不改初心


    将开创性的科学突破与患者的临床需求紧密结合,以全球视野推动创新转化,让更多的“全球新”创新药物在中国率先获批,进而让中国患者早于全球其它国家受益于First-in-class原创新药,使患者不再需要等待1类新药在其他国家和地区获批和使用多年之后才能惠及民生,已经逐渐成为在中国践行创新的领先企业的高价值目标。


    事实上,中国早于全球其它国家地区率先批准First-in-class原创新药已有先例。2018年12月17日,国家药品监督管理局宣布,由珐博进(中国)研发的国家1类创新药、全球首个口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)——罗沙司他胶囊(商品名:爱瑞卓),获批用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病(CKD)引起的贫血。


    事实上,中国早于全球其它国家地区率先批准First-in-class原创新药已有先例。2018年12月17日,国家药品监督管理局宣布,由珐博进(中国)研发的国家1类创新药、全球首个口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)——罗沙司他胶囊(商品名:爱瑞卓),获批用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病(CKD)引起的贫血。


    First-in-class原创新药在中国实现“首发”,让中国患者率先受益于“诺奖”机制的创新成果,印证了中国药品审评审批能力已经达到国际水平,增强了中国医药产业高质量创新发展的信心;加速了中国医药产业生态与全球创新资源互动,从而让“全球新药中国首发”越来越频繁地出现在本土企业和跨国药企新时期创新研发战略之中。


    近年来,阿斯利康、罗氏、赛诺菲、勃林格殷格翰等跨国企业纷纷加大在中国的研发投入,九价HPV疫苗、特应性皮炎治疗药物度普利尤单抗、肺癌靶向药奥希替尼等进口药物以“闪电”速度获批上市;海南博鳌、粤港澳大湾区“特许药械”使用政策,也为全球创新药物“引进来”打开了窗口。


    截至目前已有多家跨国药企明确提出“全球新药中国首发”的战略,并积极推进项目落地。以罗氏为例,公司自主研发的用于治疗血液罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿症的C5补体抑制剂——Crovalimab,正在中国进行Ⅲ期临床试验,去年7月该药被国家药监局授予“突破性疗法认定”,有望在中国实现全球首发。


(来源:医药经济报)