去年，美国FDA收到了创纪录的472份罕见病药认定申请。该机构同意授予354份资格认定，比2014年增长了22%。如今，FDA审批罕见病药面临越来越大的压力。

罕见病患者人数虽少(在美国定义为患者不足20万的疾病)，但他们代表着一个特定的群体。

美国国会授予罕见病药给予制药商7年市场独占权，另外，罕见病药开发还享受经费补助、优先审批等等一系列注册优惠。而医疗保险费机构从社会声誉角度宁可承担高药价，也不能忍受因拒绝承保或迫使患者自行支付较大部分药费而导致的负面形象的压力。此外，罕见病毕竟很少，药费开支并不会使支付方难以负担。既然有了市场需求，罕见病药便成为制药工业的一道“风景线”。

不过，一些制药厂商在罕见病药领域打起“擦边球”，譬如将适应症化整为零，以“香肠切片”方式逐一申请，获得罕见病药认定，尽享特殊待遇，再将罕见病药变成重磅(年销售额超过10亿美元)乃至超级重磅(年销售额50亿美元以上)产品。这种趋势已经引起美国相关人士，乃至国会议员的不满，估计将会对孤儿药法案作出修改。

下表所列为2015年全球销售额前25位罕见病药信息。