为鼓励创新和满足临床急需，配合新修订《药品注册管理办法》的贯彻实施，国家药审中心(CDE)日前发布了《突破性治疗药物工作程序》和《优先审评审批工作程序》两份征求意见稿，向社会公开征求意见。业界表示，这两项工作程序的确立，将极大地加快药物研制和上市进程，利好创新药产业链。同时，国内药企应乘政策东风，加大产品研发投入，吸引高端人才，引进国际先进的理念，追赶国际创新的步伐。

新药研发上市进程将提速

11月8日，CDE发布关于《突破性治疗药物工作程序》和《优先审评审批工作程序》征求意见的通知（两份征求意见稿详细内容请见附件），对突破性治疗药物工作程序和优先审评审批工作程序作了说明。其中，突破性治疗药物程序定位于药品临床试验研制阶段；优先审评审批程序定位于药品上市注册阶段。资深行业专家刘明睿表示，这两份征求意见稿的开篇都明确了所发布方案的目的是为了鼓励研究和创制新药，加快具有明显临床优势的药物研发进程和注册上市，这和10月15日新出台的《药品注册管理办法》思路保持一致，体现了国家鼓励创新和满足临床急需，提前介入沟通，指导新药开发者，在企业和政府之间搭建一个桥梁，促进有临床价值的创新药尽快上市服务广大的患者的愿望和决心。

《优先审评审批工作程序（征求意见稿）》规定，对纳入优先审评审批程序的药品上市注册申请，审评时限为120日，其中临床急需的境外已上市的罕见病药品审评时限为60日。对于国产新药与进口罕见病药在审评速度上的差距，刘明睿分析说，相比起国内产品新药现场检查通道堵塞的现实情况，进口新药大多不需要现场检查，这就是进口原研药审评速度快于国产创新药的主要原因。对国产创新药来说，审评速度的快慢，确实关乎企业的根本利益，希望这一局面将来能有所突破。

《突破性治疗药物工作程序》主要针对的是药物临床试验。用于防治严重危及生命的疾病或者严重影响生存质量，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有充分证据表明具有明显临床优势的创新药或改良型新药，可申请突破性治疗药物程序。纳入名单的新药，药审中心进行临床试验研制指导，按照药物纳入突破性治疗药物程序的时间顺序优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发进程。申请人做好准备工作后可随时提出与药审中心进行沟通交流的申请。刘明睿认为，此举有利于药物研发进程的推进，在审评过程中，如果药审中心能早期介入，保持与申请人沟通，及时听取企业意见，指导企业完善相关申请，这无疑可以让企业少走弯路，加快研发进程，提高新药研发质量和效率。但是，也不能忽视审批中心人员不足，以及国内企业研发人员能力参差不齐所带来的一系列现实问题。

在加快药品审评审批的情况下，不免让人担心新药的质量和安全性是否会打折扣。刘明睿表示无须忧虑这个问题，“新药质量和安全肯定是药审中心首要考虑条件。药审中心只是对列入加快审评审批的产品优先配置资源进行审评，企业在审评全过程的所有程序都是需要一一经过药审中心核查，只是等待审评的时间相对其他产品要快一些而已，所以加快药品审评审批这一举措，不会对新药的质量和安全造成影响。”

刘明睿还预测，国产新药中，目前来看有三类新药或许能明显受益：一是已完成技术审评，正在等待现场检查、样品检验的品种；二是纳入优先审评名单的国产创新药；三是一些细胞治疗、免疫治疗的创新疗法，将来很有可能被纳入临床急需药品附条件批准上市名单，加快产品上市。

坚持创新是市场主旋律

值得注意的是，我国鼓励创新和满足临床急需而设立的四个加快通道为突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序、特别审批程序。这让人不禁联想到美国FDA的四种加快审批鼓励创新的通道：快速通道（fast track）、突破性疗法通道（breakthrough）、优先审评（priority review）、加速审批（accelerated approval），充分展现了我国药物工作程序正与国际接轨。那么，我国医药行业与国际接轨还需从哪几个方面发力？

刘明睿表示，在前不久举行的“2019第三届中国生物医药园区产业创新发展大会”上，百奥泰集团董事长梅晓丹就说：“医药创新一定要坚持协同创新。我国医药行业其实存在很多技术壁垒，要突破这些壁垒，除了引进和研发先进技术之外，如何把更多先进的人才、理念，以及管理机制引入进来，这是目前最需要思考的问题。”美国国家工程院院士孙勇奎也建议，国内要加强新药研发，一定要在基础研发方面下大功夫，高校、科研院所要非常专注地做基础科学研究。今年以来，国家相关部门相继下发了鼓励创新的一系列文件，相信在国家大力扶持下，我国医药行业和国际先进的医疗体系能逐渐接轨。

另外，据国家药监局药审中心《2018年度药品审评报告》，当年通过审评的新药，进口原研药67个，国产创新药9个。进口药的获批数量远高于国产创新药。除了现行新药审批制度导致进口药获批速度更快，刘明睿还从整个社会大环境的角度，对国产创新药的发展难题进行了分析。他说，这十几年来，国家将房地产作为支柱产业，其对实体经济造成的影响是不容忽视的，整个社会缺乏创新的土壤，不管是政府还是企业，都投身于钢筋水泥中难以自拔，医药行业也难以幸免。这是一个系统性问题，很难一蹴而就。不过，在政府坚持“房住不炒”的主基调下，相信这种乱象将会有极大改善。另外，近几年国家也逐渐意识到药品创新的重要性，不断下发利好政策。国内医药企业应该借助政策东风，加大产品研发投入，吸引高端人才，引进国际先进的理念，加快追赶国际创新的步伐。

对于中国的创新药，有很多业内人士表示，虽然说有很多成果不断发布出来，但很多是Me-too、Me-better，含金量没有那么高。我国目前绝大部分创新药物还是在国外发现的作用机制、作用靶点基础上研发出来的。基础研究薄弱，缺乏我国首创的新机制、新靶点和核心技术，致使我们的新药研发总体上还是沿着人家的路子走，与发达国家先进水平相比，我国新药研发仍有很大差距。

（来源：医药观察家报）